Revisión sobre la evidencia clínica de la terapia genética para el tratamiento de la fibrosis quística

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2023

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Resumen

El trabajo realizado es una revisión sistemática en el cual se recopilan estudios clínicos publicados a nivel internacional en los últimos 30 años de la terapia genética para el tratamiento de la fibrosis quística y se analizan los resultados con el fin de discutir la evidencia y eficacia de la terapia génica como tratamiento para la fibrosis quística. Se identificó que se han realizado estudios clínicos Fase I y Fase II, aplicando diferentes vectores, tanto virales como no virales, pero actualmente no se encuentra aprobada ningún tipo de terapia genética como tratamiento para la Fibrosis Quística. Se utilizaron bases de datos y revistas indexadas que publiquen y recopilen publicaciones relacionadas al tema de ciencias de la salud como Scopus, ScienceDirect y ClinicalTrials. Se hizo uso ecuaciones de búsqueda con la inclusión de palabras clave y uso de operadores booleanos. Se encontraron 26 estudios clínicos de los cuales 12 utilizaron un vector viral, 11 un vector no viral y 3 estudios utilizaron terapias de ARNm. Se evidenció una mayor frecuencia de estudios realizados antes del 2004 y con una mayor prevalencia de estudios fase 1. La evidencia preliminar mostró el impacto que puede generar la terapia genética en la mejoría de la función pulmonar. Sin embargo, la evidencia no ha sido lo suficientemente significativa para la aprobación de una terapia. Se concluye que se debe promover la investigación teórica, preclínica y clínica relacionada a los posibles vectores para garantizar una transferencia eficiente de genes que sea segura sin pérdida de eficiencia con repetidas administraciones, es decir sin riesgo de inmunogenicidad adquirida.

Descripción

Abstract

The work carried out is a systematic review in which clinical studies published internationally in the last 30 years of gene therapy for the treatment of cystic fibrosis are compiled and the results are analyzed in order to discuss the evidence and efficacy of gene therapy as a treatment for cystic fibrosis. Phase I and Phase II clinical studies have been performed, applying different vectors, both viral and non-viral, but currently no gene therapy is approved as a treatment for Cystic Fibrosis. Databases and indexed journals that publish and compile publications related to the topic of health sciences such as Scopus, ScienceDirect and ClinicalTrials are used. Search equations will be used with the inclusion of keywords and the use of Boolean operators. Twenty-six clinical studies were found, of which 12 used a viral vector, 11 a non-viral vector and 3 studies used mRNA therapies. There was a higher frequency of studies conducted before 2004 and a higher prevalence of phase 1 studies. Preliminary evidence showed the impact that gene therapy can have on improving lung function. However, the evidence has not been significant enough for approval of a therapy. It is concluded that theoretical, preclinical, and clinical research related to potential vectors should be promoted to ensure efficient gene transfer that is safe and with the capacity for repeated administrations without risk of acquired immunogenicity.

Palabras clave

Fibrosis Quística, Terapia Genética, Evidencia Clínica

Keywords

Cystic Fibrosis, Gene Therapy, Clinical Evidence

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