Alternativas de tratamiento farmacológico para la anemia hemolítica causada por deficiencia de la enzima piruvato quinasa
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2023
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Resumen
La anemia hemolítica (AH) es una afección sanguínea ocasionada por diversos factores, incluyendo afecciones autoinmunes, infecciones, fallas en el funcionamiento de la médula ósea, entre otros, siendo caracterizada porque su tratamiento está enfocado en el manejo de la sintomatología y la reducción de las complicaciones. Por ello, en los últimos años se han estudiado diversas alternativas innovadoras y eficaces para el tratamiento de esta patología, en su mayoría mediante terapia génica tratando la afección desde su raíz implementando el uso de biotecnología con sistemas CRISPR-Cas9, TALEN y vectores adenoasociados lentivirales, no obstante también se ha venido desarrollando una opción farmacológica muy prometedora, la molécula conocida como Mitapivat que ha mostrado resultados significativos en términos de un aumento de niveles de hemoglobina en sangre. En Colombia no se cuenta con documentos que interrelacionen las estrategias anteriormente mencionados, por lo que el presente trabajo busca documentar de manera descriptiva y profunda la información acerca de los posibles tratamientos para la anemia hemolítica causada por la deficiencia de piruvato quinasa, abarcando todos los antecedentes relevantes para cubrir los objetivos planteados, mediante el uso de diversas bases de datos como Scielo, Science Direct, así como buscadores como Google Academic, NCBI, Elsevier y otras fuentes que recopilan literatura científica, incluyendo ensayos y resultados obtenidos que no se encuentran disponibles en el idioma español, haciendo posible que una gran parte de la población de países hispanohablantes puedan obtener datos verídicos y confiables. Pudiendo concluir que a la fecha no se cuenta con un tratamiento curativo que esté completamente comprobado, sin embargo, se pudo determinar que el fármaco Mitapivat representa una alternativa óptima para tratar la patología, contando con eventos adversos manejables y un método de uso menos agresivo que el de los otros tratamientos en estudio.
Descripción
Abstract
Hemolytic anemia (HA) is a blood condition caused by various factors, including autoimmune conditions, infections, failures in the functioning of the bone marrow, among others, being characterized because its treatment is focused on the management of symptoms and the reduction of complications. For this reason, in recent years several innovative and effective alternatives have been studied for the treatment of this pathology, mostly through gene therapy treating the condition from its root by implementing the use of biotechnology with CRISPR-Cas9 systems, TALEN and lentiviral adenoassociated vectors, however a very promising pharmacological option has also been developed, the molecule known as Mitapivat which has shown significant results in terms of an increase in blood hemoglobin levels. In Colombia there are no documents that interrelate the above mentioned strategies, so the present work seeks to document in a descriptive and deep way the information about the possible treatments for hemolytic anemia caused by pyruvate kinase deficiency, covering all the relevant background to cover the proposed objectives, through the use of various databases such as Scielo, Science Direct, as well as search engines such as Google Academic, NCBI, Elsevier and other sources that compile scientific literature, including trials and results obtained that are not available in the Spanish language, making it possible for a large part of the population of Spanish-speaking countries to obtain true and reliable data. It can be concluded that to date there is no curative treatment that is completely proven, however, it was determined that the drug Mitapivat represents an optimal alternative to treat the pathology, with manageable adverse events and a less aggressive method of use than the other treatments under study.
Palabras clave
Piruvato quinasa, Anemia hemolítica congénita, Tratamiento, Enzimopatía
Keywords
Pyruvate kinase, Congenital hemolytic anemia, Treatment, Enzymopathy